2. ¿Cómo se investiga en salud?

 

Cuando se investigación en salud es esencial para el desarrollo y la implementación de políticas en salud, definiendo políticas como una serie de planes sistemáticos y organizados tendientes a la mejora de la salud de la población en general.

 

Una de las áreas fundamentales para el desarrollo de herramientas para la salud, es la investigación de medicamentos y tratamientos para las enfermedades.

 

Cuando hablamos de ensayos clínicos, nos referimos a los estudios que tienen como objetivo descubrir métodos más eficaces para la generación de nuevos productos y tecnologías como medicamentos, vacunas y procedimientos diagnósticos y terapéuticos.

 

Que un nuevo método sea más eficaz, no significa únicamente que sea mejor que los existentes. También podemos encontrarnos con el caso de un tratamiento similar al que ya existe pero:

 

  • de menor costo
  • de menores efectos adversos
  • de menor cantidad de tomas
  • menos invasivo

 

El ensayo clínico farmacológico es un estudio para evaluar la seguridad y eficacia de nuevos medicamentos o nuevas combinaciones de medicamentos o nuevas formas de usar tratamientos en seres humanos. En el campo de la investigación en salud, los estudios clínicos son considerados como el mejor modo de evaluar los beneficios de un nuevo fármaco o tratamiento. Son la base de lo que actualmente llamamos medicina basada en la evidencia.

 

La investigación clínica es un estudio de tipo experimental en el que el investigador controla todas las variables. En general, se utiliza un grupo de control y un grupo experimental, sólo en este último se prueba el medicamento o tratamiento a evaluar. Ambos grupos se comparan y se pueden analizar los efectos del nuevo fármaco y/o tratamiento. La asignación de las personas a uno u otro grupo es aleatoria, es decir, por azar y no por elección.

 

IMAGEN ESTUDIO PROSPECTIVO

 

¿Cómo sabemos si un medicamento es seguro y eficaz?

 

En la actualidad existen una serie de etapas que todo medicamento debe completar antes de ser comercializado, es necesario conocer perfectamente la molécula, su acción y efectos en un organismo vivo, su seguridad y eficacia.

 

La investigación sobre nuevos medicamentos incluye las siguientes fases:

 

  • Fase de biotecnología: Lo primero que se hace, antes de que se llegue a diseñar un medicamento, es la fase de diseño y selección de la molécula. ¿de donde sale esto? Cuando estudiamos una enfermedad, lo que se busca es cual es el “error” biológico que la provoca: que sobra o que falta en la química de esa persona, que provoca que se enferme. Una vez aislado “el factor” que puede ser un virus, una bacteria, ausencia de un químico del cuerpo o exceso de otro, en el laboratorio se aísla, se fabrica y se modifica la molécula que pueda compensar ese error. A veces esas moléculas las hallamos en la misma naturaleza

 

  • Fase preclínica: Una vez que se tienen las moléculas listas (suelen ser más de una) se las transforma y se las pruebas físicas y químicas. Se investiga en cultivos celulares y en modelo animal. El uso de animales en investigación científica permite el desarrollo de modelos biológicos para estudiar y realizar experimentos bajo condiciones controladas de un gran número de situaciones o problemas de salud humana que de otra forma serían desde el punto de vista ético y nivel técnico imposibles de realizar, como el conocer la historia natural de infecciones, desarrollar tratamientos y nuevas técnicas quirúrgicas. Existen muchas directrices éticas para el tratamiento de los animales de laboratorio

 

  • Fase de ensayo clínico: contiene cuatro etapas que plantean un testeo a cada vez mayor cantidad de personas. Se plantean cuatro preguntas:
  • Fase I ¿es seguro el medicamento en seres humanos?
  • Fase II. ¿es eficaz el medicamento en seres humanos?
  • Fase III ¿es seguro y eficaz el medicamento a gran escala?
  • Fase IV. ¿qué pasa en la etapa de postcomercialización?

 

 

¿Qué se hace en cada una de las fases de un ensayo clínico?

 

 

 

Fase I. ¿es seguro el medicamento en seres humanos?

 

En esta fase se estudia la seguridad del nuevo medicamento, es decir, se prueba en seres humanos sanos para demostrar que efectivamente no produce efectos tóxicos mayores o incontrolables, incluso mortales. Se testea en grupos reducidos (de no más de 100 personas).

 

Fase II. ¿es eficaz el medicamento en seres humanos?

 

En esta fase se compara un grupo de control y un grupo experimental para evaluar la eficacia y seguridad del fármaco, es decir, se busca conocer si funciona para la enfermedad que debe curar o aliviar. Si es eficaz se pasa a la siguiente fase, si no lo es se detiene el estudio. Se utilizan más personas, entre 100 y 200 participantes enfermos.

 

Fase III ¿es seguro y eficaz el medicamento a gran escala?

 

En esta fase se confirma la eficacia y seguridad del fármaco con estudios multicéntricos que se llevan a cabo en diferentes hospitales y países. En este caso se cuenta con la participación de cientos a miles de personas enfermas para confirmar los beneficios terapéuticos.

 

Fase IV. ¿qué pasa en la etapa de postcomercialización?

 

Si bien los estudios son la mejor manera de obtener información sobre un medicamento o tratamiento, siempre se hace en condiciones de mucho cuidado, es decir, no en el “mundo real”, donde las personas se comportan de modo diferente. Por lo tanto, es necesario contar con una serie de autorizaciones de organismos regulatorios para la comercialización del medicamento. Ya en el mercado la eficacia del fármaco sigue siendo vigilada ya que pueden aparecer efectos adversos con el transcurso del tiempo. Si es así deberá ser retirado del mercado. En esta fase se desarrolla la fármacovigilancia en personas enfermas.

 

¿Por qué es necesario probar eficacia y seguridad con seres humanos? El caso de la talidomida

 

Si bien los ensayos clínicos han posibilitado grandes avances para la medicina y los enfermos, no podemos olvidar que en ciertos casos el conocimiento alcanzado se debe a los padecimientos y dolencias ocasionadas a miles de personas. El caso de la talidomida en el siglo pasado es un buen ejemplo de los errores cometidos.

 

En el año 1954 un laboratorio alemán patentó la talidomida que comercializó como sedante y calmante, y que sería de uso frecuente para calmar la ansiedad, el insomnio y las náuseas en mujeres embarazadas.

 

La talidomida fue comercializada en Europa, Asia, África y América del Sur luego de una serie de controles que incluyeron ensayos en animales pero no en seres humanos. Fue durante su venta que se encontraron efectos adversos en embarazadas con el resultado de más de 15.000 casos de niños afectados por malformaciones congénitas.

Ante estas consecuencias, los países comenzaron a exigir controles estrictos de los medicamentos antes de su comercialización. Por un lado, se mostró que los efectos adversos no siempre se demuestran en ensayos con animales y se hizo evidente la necesidad de realizar testeos en animales y en seres humanos.

Por otro lado, este caso nos enseña la importancia de regular los ensayos clínicos a través de la elaboración de pautas éticas para la investigación y de normas de protección de los sujetos. Las regulaciones son un tema siempre actual ya que los avances permanentes de la ciencia nos obligan a estar atentos a los problemas éticos. Cuando se realizó el estudio de Talidomida, se hizo bajo la normativa vigente en ese momento, pero, cada error en el avance de la ciencia nos obliga a pensar nuevamente las pautas éticas.

 

Ya sabemos a qué llamamos ensayo clínico, ¿cómo se pone en marcha su plan de trabajo?

 

El ensayo clínico comienza como toda investigación con algunas preguntas. ¿Este nuevo medicamento sirve para combatir esta enfermedad? ¿Dos dosis de 300 mg. son iguales a una de 600 mg. o 3 de 200 mg? Para responderlas se elabora un plan o protocolo de investigación

 

El protocolo es el plan de desarrollo del estudio clínico. Su diseño incluye la descripción de la duración y objetivos del ensayo, qué información se relevará, qué criterios se usarán para elegir los participantes del estudio. Además, debe estar elaborado de modo tal que proteja los derechos de los participantes.

 

Este protocolo es desarrollado por un equipo de investigadores que se asocia a instituciones en las que se encuentran los profesionales que lo llevarán a cabo. Y a su vez, puede ser financiado o patrocinado por;

 

  • Empresas farmacéuticas
  • Hospitales
  • Fundaciones
  • Institutos nacionales y provinciales
  • Grupos de voluntarios
  • Asociaciones científicas
  • Asociaciones de pacientes

 

 

Una serie de actores se encuentran a lo largo del camino para descubrir nuevos medicamentos. Están los investigadores, la industria, los gobiernos y los participantes. Como hemos visto la participación de voluntarios sanos y enfermos es decisiva ya que ayudan a entender y tratar mejor la enfermedad y su posible cura o alivio.

 

Antes de comenzar con el estudio se debe contar con la autorización de un Comité de Ética en Investigación (CEI), que evalúa el protocolo y si éste contempla la seguridad y protección de los derechos de las personas que van a participar como voluntarios en la investigación. El CEI valora si los riesgos son aceptables o no y si los beneficios justifican los riesgos, entre otras cosas.

 

Una vez aprobado el protocolo en la instancia regulatoria se puede comenzar a ofrecer a los pacientes participar en el ensayo clínico.  Las personas que deciden participar se conocen como participantes. Cada estudio tiene sus propios criterios para seleccionar los participantes, puede tener en cuenta los tratamientos realizados, tipos de medicación que toma, otras dolencias, peso, talla, etc.

 

Es fundamental que los pacientes que consideren participar en un ensayo clínico comprendan todas las opciones de tratamiento (incluso, que no haya ninguna comprobada). Una vez entendidas son libres de elegir si van a participar o no en el estudio.

Una persona pasa de paciente a participante con la firma del consentimiento informado, por el cual se le informa sobre el estudio. Esto implica un cambio de roles: el paciente pasa a ser participante y el médico asume un nuevo papel, el de investigador. Es importante destacar que los estudios clínicos son llevados a cabo por médicos y que combinan la búsqueda de conocimiento con la atención del paciente.

El participante debe tener en claro que su intervención en el ensayo clínico no necesariamente lo beneficiará e incluso puede dañarlo. Si bien el estudio puede brindar ciertos beneficios directos al participante su propósito principal es evaluar con un método científico los efectos de un medicamento.

El médico en este contexto asume el papel del investigador, cuyo propósito no es atender o curar al participante sino responder la pregunta de investigación. Esto no invalida que la persona siga recibiendo la atención de médicos y de otros profesionales de la salud para los problemas de salud que, en general, pueda presentar.

Participar en un ensayo clínico debe ser siempre una decisión personal. No se puede obligar a nadie a participar en un estudio.  Incluso si no hay otro tratamiento disponible fuera del ensayo, todas las personas tienen el derecho de decidir no participar y no recibir tratamiento. Y los voluntarios tienen derecho de abandonar el estudio en cualquier momento, incluso si firmaron su consentimiento para ser incluidos.

 

Una vez que se completa un estudio y se analizan todos los datos, los investigadores deben asegurarse de que los participantes en el estudio conozcan y comprendan los resultados del ensayo clínico en el que participaron. También deben dar a conocer los resultados en una publicación científica.

Las publicaciones científicas generalmente realizan una revisión de los datos con otros científicos (que no están vinculados al estudio) antes de publicarlos.  Estos revisores externos verifican los datos para asegurarse de que el estudio se haya realizado de manera ética y científica. Esto se denomina revisión por pares.

 

Si los resultados tienen gran relevancia puede suceder que se presenten en medios de comunicación masiva -en noticieros televisivos o diarios-, en reuniones científicas y en asociaciones de pacientes.

 

La publicación de los resultados del estudio permite que los trabajadores de la salud e investigadores puedan acceder a los resultados, aprender de ellos y utilizarlos como guía para la atención en salud.

 

En resumen

 

Como vimos, los ensayos clínicos son fundamentales para aprender mejores modos de diagnosticar, prevenir y tratar enfermedades. La colaboración de voluntarios sanos o enfermos es esencial para conocer soluciones seguras y eficaces ante las enfermedades.

 

La búsqueda de nuevos medicamentos comienza con algunas preguntas y la elaboración de un protocolo para responderlas. Una serie de etapas se completan desde el laboratorio hasta la prueba en seres humanos para conocer la eficacia de un nuevo fármaco. Esta prueba en seres humanos sólo puede realizarse si el protocolo fue aprobado por un CEI y los voluntarios sanos o enfermos firmaron el correspondiente consentimiento informado..

 

El ciclo culmina con la comunicación de los resultados obtenidos para ser difundidos a la comunidad científica, a los pacientes y la sociedad en general.

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