Definiciones en investigación clínica

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  1. Absorción
  2. Evento adverso durante el tratamiento
  3. Aleatorización
  4. Alternativas terapéuticas
  5. ANMAT
  6. Anónimo/Anonimizar
  7. Biobanco
  8. Bioequivalencia
  9. Biomarcador
  10. Células madre
  11. Calidad de vida
  12. Cegamiento
  13. Comité de Ética en Investigación
  14. Criterios de exclusión
  15. Criterios de inclusión:
  16. EMEA
  17. Datos iniciales
  18. Efecto secundario
  19. Enfermedad crónica
  20. Enfermedad rara
  21. Ensayo clínico aleatorizado
  22. Ensayo no aleatorizado
  23. Ensayos de fase I
  24. Ensayos de fase II
  25. Ensayos de fase III
  26. Ensayos de fase IV
  27. Estadística
  28. Estudio cualitativo
  29. Estudio cuantitativo
  30. Estudio de bioequivalencia
  31. Estudio de eficacia posterior a la autorización
  32. Estudio de farmacocinética
  33. Estudio de farmacovigilancia posterior a la comercialización
  34. Estudio de intervención
  35. Estudio de observación
  36. Estudio de cohortes
  37. Estudio retrospectivo de casos y controles
  38. Estudio transversal
  39. Evento adverso grave
  40. D.A.
  41. Farmacocinética
  42. Farmacodinamia
  43. Farmacogenética
  44. Farmacogenómica
  45. Farmacología
  46. Farmacoterapia
  47. Gen
  48. Genética
  49. Genómica
  50. Genoma
  51. Genoterapia
  52. Genotipo
  53. Medicamento genérico
  54. Medicina basada en la evidencia
  55. Mutación génica
  56. Placebo
  57. Población del estudio
  58. Protocolo
  59. Reclutamiento
  60. Riesgo
  61. Sesgo
  62. Sistemas de codificación para el anonimato
  63. Tratamiento con células madre

 

  1. Absorción

La absorción es un proceso biológico mediante el cual un fármaco pasa desde el punto de ingreso al cuerpo (oral, por la piel, por inyección, intramuscular) hasta la sangre, y a través de la sangre al lugar específico donde debe actuar.

Hay absorciones que son más eficientes, como la intravenosa, que va el 100% a la sangre y otras menos eficientes por distintos factores como: las características del fármaco o el modo de acción.

  1. Evento adverso

Los eventos adversos (EA) son acontecimientos no deseados, que no estaban presentes antes del inicio del tratamiento médico, o acontecimientos que si bien existían previamente, empeoran en frecuencia o intensidad después del nuevo tratamiento.

Los EA en el marco de una investigación, pueden estar asociado al mecanismo de acción del medicamento nuevo o no, pero siempre se debe informar a los otros investigadores y al Comité de Ética, ya que ocurre dentro del estudio.

Solo se consideran Eventos Adversos una vez que la persona haya iniciado formalmente la participación en el estudio y son de un gran valor a la hora de evaluar la eficacia de una investigación.

Los Comités de Ética deben recibir reportes de los EA y evaluar la seguridad de los participantes en los estudios que tienen a su cargo la protección de las personas.

  1. Aleatorización

La aleatorización es el método que determina (asigna) o selecciona en que rama o grupo de sujetos ingresará cada persona que participa en una investigación.

Es un método estrictamente ligado al azar. Como tirar una moneda al aire para obtener “cara o seca”.

En los ensayos clínicos, los participantes se suelen asignar aleatoriamente a distintos grupos del ensayo (por ejemplo, para recibir el fármaco del estudio o un placebo).

La aleatorización en los ensayos clínicos implica que cada participante tiene la misma probabilidad de ser incluido en cualquiera de los grupos del ensayo. Este es un método importante para reducir errores en los resultados o de la interpretación del ensayo.

  1. Alternativas terapéuticas

Las alternativas terapéuticas son fármacos químicamente distintos del fármaco prescrito (usado), o sea, una droga diferente, pero con el mismo o similar efecto clínico que el esperado. Las alternativas terapéuticas no se deben confundir con los medicamentos genéricos.

  1. A.N.M.A.T.

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) es un organismo descentralizado de la Administración Pública Nacional creado en agosto de 1992, mediante decreto 1490/92.Colabora en la protección de la salud de las personas, garantizando que los medicamentos, alimentos y dispositivos médicos a disposición de los mismos sean eficaces (o sea que cumplan su objetivo terapéutico, nutricional o diagnóstico) seguros (que el balance con respecto al beneficio de su uso fuera mucho mayor que los riesgos del mismo) y de calidad (que respondan a las necesidades y expectativas de la población).

  1. Anónimo/Anonimizar

Los datos anónimos son aquellos en los que se ha eliminado toda la información personal (por ejemplo, nombres o direcciones de los participantes de un ensayo clínico) de modo que las personas que usen los datos del ensayo no puedan identificar a los participantes.

Los datos anonimizados correctamente no contienen ninguna información que pueda usar razonablemente cualquier persona para identificar a los participantes (incluso mediante la comparación cruzada de los datos con otras fuentes de información).

La anonimización es el acto de eliminar la información personal por parte de los profesionales que realizan el estudio. En su lugar se utiliza un código asignado a cada sujeto del estudio como modo de identificación.

  1. Biobanco

Un biobanco es un lugar donde se almacenan y catalogan las muestras tomadas en los estudios. Es un espacio de características técnicas muy específicas y complejas ya que, el material allí almacenado es de vital importancia en el ámbito de la investigación biomédica.

En los biobancos se catalogan y almacenan las muestras según las características genéticas, clínicas y de otros tipos, como la edad, el sexo, el grupo sanguíneo y la etnia.

  1. Bioequivalencia

La bioequivalencia es una prueba que se realiza con el fin de determinar si dos fármacos son similares. Se utiliza regularmente para evaluar fármacos originales y genéricos, debiendo tener ambos igual dosis, forma terapéutica (por ejemplo comprimidos y suspensión oral) y biodisponibilidad (o sea la concentración y velocidad a la que alcanza su blanco terapéutico)

Los fármacos bioequivalentes producen el mismo efecto en el objetivo correspondiente.

  1. Biomarcador

Un biomarcador es un parámetro biológico que provee información del estado de salud de una persona o de una comunidad.

Un biomarcador se puede “medir” e indica la presencia de una enfermedad, un cambio fisiológico, una respuesta al tratamiento o un trastorno psicológico.

Los biomarcadores, a veces son fáciles de identificar, por ejemplo, los niveles de glucosa que se usan como biomarcador para controlar la diabetes, se realiza con un test en cualquier lugar (en casa o el trabajo). En cambio, si quiero saber la progresión de una esclerosis múltiple requiero de aparatos de alta tecnología como los resonadores magnéticos cerebrales.

Los biomarcadores se utilizan mucho en investigación. Se utilizan de distintos modos en las diferentes fases del desarrollo de fármacos y se incluyen en algunos casos como un criterio indirecto medir el efecto de las intervenciones (por ejemplo, la administración de fármacos) en los ensayos.

  1. Células madre

Las células madre son células presentes en el cuerpo humano, cuya característica es tener la capacidad para transformarse en muchos tipos de células diferentes y esa característica las vuelve únicas.

Tienen gran actividad en los primeros años de vida y del desarrollo. Existen esencialmente 2 tipos de célula madre:

Las células madre embrionarias: observadas en la fase inicial del desarrollo embrionario, se pueden diferenciar y transformar en todas las células especializadas del organismo (por ejemplo, células musculares, glóbulos rojos y neuronas

Las células madre adultas, que se encuentran en algunos tejidos adultos, pueden funcionar como un sistema de regeneración para el organismo.

  1. Calidad de vida

La calidad de vida es una medición que se utiliza para expresar el grado de bienestar de las personas, a través de la evaluación de síntomas, dolor, salud psicológica, etc. Las mediciones de calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) se usan para calcular la probable repercusión de los tratamientos en la vida de los pacientes.

  1. Cegamiento

El cegamiento es una estrategia que se utiliza en las investigaciones con el objetivo de mejorar la interpretación de los datos. Es la forma garantizar que las personas relacionadas con una investigación, como los participantes de los ensayos clínicos, no sepan a qué grupo del ensayo han sido asignadas.

Por ejemplo, en un ensayo con un grupo de tratamiento y un grupo de placebo, el cegamiento implica que los participantes no saben si van a recibir el tratamiento o el placebo.

Existen al menos 2 tipos de cegamiento:

Simple ciego: los participantes no saben a qué grupo pertenecen, pero el equipo de investigación si conoce esta información.

Doble ciego: ni el equipo de investigación ni los participantes saben a qué grupo se ha asignado cada participante.

El cegamiento se usa para eliminar el sesgo que se puede producir de forma deliberada o no deliberada si los participantes o el equipo de investigación saben a qué grupo del ensayo pertenecen los participantes.

Lo opuesto a un ensayo ciego es un ensayo abierto donde tanto participantes como investigadores, saben a qué rama fueron asignados los participantes.

  1. Comité de Ética en Investigación (CEI)

Un Comité de Ética en Investigación (CEI) es grupo de personas, profesionales de distintas áreas y por no profesionales, que tiene la responsabilidad de verificar que se protejan la seguridad, integridad y derechos humanos de las personas participantes en el estudio.

Esta protección la logran mediante una revisión sistemática, independiente y competente, el cumplimiento de las normas éticas que regulan la investigación nacional e internacional para la aprobación de los estudios y con un monitoreo intensivo mientras se desarrolla el estudio

Una característica fundamental de este grupo de personas es que tienen que ser independientes del estudio que evalúan, es decir, ninguna de ellas tiene que tener un interés especial en ese estudio en particular

También el CEI tiene responsabilidades educativas hacia la comunidad, los investigadores y cualquier persona que desee conocer más sobre la ética necesaria para llevar adelante los estudios de investigación.

Los Comités de Ética están a disposición de las personas que participan de los estudios de investigación.

  1. Criterios de exclusión

Los criterios de exclusión son características que impiden la participación en un ensayo. Por ejemplo, según los requisitos del ensayo, los criterios de exclusión pueden ser la edad, el sexo, el tipo o la fase de una enfermedad y la presencia o ausencia de otras enfermedades.

Inventando un ejemplo, en un ensayo en el que se investigue un nuevo medicamento para la gripe, algunos de los criterios para excluir a una persona del ensayo son: embarazo; tener menos de 12 años o más de 70 años; haber recibido previamente un tratamiento aprobado contra la gripe, hipertensión o cardiopatía.

Los criterios de exclusión (junto a los criterios de inclusión) son una parte importante del protocolo de un ensayo. Si se definen correctamente, los criterios de exclusión e inclusión aumentan la probabilidad de que un ensayo genere resultados fiables Además, permiten proteger a los participantes de los efectos perjudiciales y minimizar los riesgos.

  1. Criterios de inclusión:

Los criterios de inclusión son las características que deben tener los posibles participantes para participar en un ensayo. Describen la población de participantes y los criterios de selección.

Los criterios de inclusión deben especificar los requisitos específicos para el tratamiento de la enfermedad: la gravedad de la enfermedad, el fracaso o éxito de tratamientos anteriores y otros factores que pueden influir en el pronóstico, como la edad y el sexo.

Los criterios de inclusión (y los criterios de exclusión) son una parte importante del protocolo de un ensayo. Si se definen correctamente, los criterios de inclusión y exclusión aumentan la probabilidad de que el ensayo genere resultados fiables. Además, permiten proteger a los participantes de los efectos perjudiciales y minimizar los riesgos.

  1. Datos iniciales

Los datos iniciales proporcionan información sobre los participantes cuando son incluidos en un ensayo y antes de recibir cualquier tratamiento.

El conjunto de datos iniciales se puede obtener mediante entrevistas, cuestionarios, exploraciones físicas, análisis de laboratorio u otros procedimientos.

Los datos iniciales incluyen los datos demográficos (por ejemplo, la edad y el sexo), las características del paciente (por ejemplo, la altura, el peso y la tensión arterial) y mediciones específicas para el estudio (por ejemplo, características de la enfermedad o tratamientos anteriores).

  1. M.E.A.

La Agencia Europea de Medicamentos, EMA o EMEA (sus siglas en inglés), es una agencia de la Unión Europea descentralizada que se encarga de la evaluación de las solicitudes de autorización de comercialización de medicamentos en la Unión Europea y su supervisión. Su objetivo es "contribuir a la protección de la salud pública y animal asegurando que los medicamentos para uso humano y veterinario sean seguros, eficaces y de alta calidad en beneficio de la salud pública y animal, dentro de la Unión Europea."

  1. Efecto secundario

Un efecto secundario es una respuesta no deseada a un medicamento. Por lo general, los efectos secundarios se consideran perjudiciales.

Pueden ocurrir después de una dosis única o de una administración prolongada. Pueden ser el resultado de la utilización normal de un medicamento o pueden derivar de un uso del medicamento diferente al indicado, como, por ejemplo, una sobredosis o la combinación de dos o más medicamentos al mismo tiempo.

  1. Enfermedad crónica

Una enfermedad crónica es una enfermedad de larga duración que se puede controlar, pero no curar.

  1. Enfermedad rara

Una enfermedad rara, es cualquier enfermedad que afecta a un pequeño porcentaje de la población (menos de 1 de cada 2000 personas)

  1. Ensayo clínico aleatorizado

Un ensayo clínico aleatorizado es aquel en el que se usa la aleatorización para asignar a los participantes a distintos grupos del ensayo. Por ejemplo, en el caso de un ensayo en el que se compara un fármaco nuevo con un placebo, cada participante tiene la misma probabilidad de ser asignado al grupo del fármaco o al grupo del placebo.

  1. Ensayo no aleatorizado

En un ensayo clínico no aleatorizado, los participantes se asignan a los distintos grupos de tratamiento (o placebo) mediante un método no aleatorio, esto quiere decir que el investigador decide y controla la asignación.

Que los estudios no sean aleatorizados, no significa que sean peores o sus datos no sean igual de fiables. Hay diseños de ensayos no son aleatorios, pero sí controlados. Por ejemplo es el caso de los estudios de observación prospectivos.

  1. Ensayos de fase I

Los primeros estudios con seres humanos de un fármaco nuevo son los ensayos de fase I. Los ensayos de fase I se suelen realizar con un número reducido de voluntarios sanos, es decir, libres de la enfermedad para la que se está estudiando el tratamiento o medicamento (aunque en algunos ensayos se incluye a pacientes).

El grupo experimental suele ser pequeño, de modo que oscila entre 20 y 50 voluntarios. El objetivo de los ensayos de fase I es determinar el intervalo de dosis seguras y detectar efectos secundarios. La dosis inicial administrada es muy baja y se incrementa gradualmente si no se observan efectos secundarios o si estos solo son leves. Si esta fase es exitosa, es decir, segura, se continuará hacia los ensayos de fase II.

  1. Ensayos de fase II

Los ensayos de fase II suelen ser los primeros estudios de un fármaco nuevo realizados con personas que padecen la enfermedad. Se suelen realizar con un número reducido de pacientes, los cuales son controlados de forma exhaustiva. Estos ensayos suelen ser de mayor duración que los ensayos de fase I.

Los ensayos de fase II se diseñan para determinar si el fármaco tiene un efecto beneficioso sobre una enfermedad determinada. Permiten comparar el fármaco nuevo con un tratamiento existente o un placebo. Además, se usan para determinar el intervalo de dosis óptimas y la frecuencia de administración del fármaco, e investigar el mejor modo de controlar los efectos secundarios. Si esta fase es exitosa, es decir, segura, se continuará hacia la siguiente fase, los ensayos de fase III.

  1. Ensayos de fase III

Los ensayos de fase III suelen ser participar mayor cantidad de pacientes comparado con las fases previas de investigación (de cientos a miles de pacientes) y participan varios centros, en ocasiones de distintos países. Permiten comparar el fármaco nuevo con los tratamientos existentes o con un placebo con el fin de demostrar la seguridad y la eficacia del fármaco nuevo.

Los ensayos de fase III son fundamentales para la solicitud de autorización de comercialización.

  1. Ensayos de fase IV

Los ensayos de fase IV se suelen realizar una vez concedida la autorización de comercialización y cuando el medicamento ya se está usando. Los estudios de fase IV se llaman también estudios de seguridad posteriores a la autorización y pueden ser voluntarios o exigidos por las autoridades sanitarias.

Además, existe la posibilidad de que Organismos Públicos de Control (FDA, ANMAT)soliciten al titular de la autorización de comercialización que realice estudios de eficacia posteriores a la autorización para complementar los datos sobre la eficacia que están disponibles en el momento de la autorización inicial. Los estudios de fase IV permiten recopilar información adicional acerca de los efectos secundarios y la seguridad, los riesgos y beneficios a largo plazo y la eficacia del fármaco cuando se usa ampliamente.

  1. Estadística

La estadística es un método matemático para describir y extraer conclusiones de datos. La estadística es una parte esencial del proceso de desarrollo las investigaciones debido a que participa en la interpretación de los datos que se obtiene de los estudios.

  1. Estudio cualitativo

Cualitativo es un adjetivo que se emplea para nombrar a aquello vinculado a la cualidad, es decir, el modo de ser o las propiedades de algo.

Un análisis cualitativo, por lo tanto, está orientado a revelar cuáles son las características de alguna cosa. De este modo, lo cualitativo se centra en la calidad, a diferencia de lo cuantitativo que está enfocado a las cantidades.

Los estudios cualitativos se basan en la recopilación de información que describe las perspectivas y motivaciones de las personas. A diferencia de los estudios cuantitativos, el objetivo no es la cuantificación, es decir “contar cantidades”. Para un estudio cualitativo se pueden usar sesiones de grupo, entrevistas, observación, o una combinación de métodos. Los tamaños de las muestras (número de personas reclutadas para participar) son más difíciles de predecir y suelen ser menores que en el caso de los estudios cuantitativos.

  1. Estudio cuantitativo

Cuantitativo es un adjetivo que está vinculado a la cantidad. Este concepto hace referencia a una cuantía, una magnitud, una porción o un número de cosas.

Lo cuantitativo, por lo tanto, presenta información sobre una cierta cantidad: cuantas personas se curaron de esta enfermedad, en qué porcentaje mejoró los síntomas las personas con esa otra enfermedad.

Un estudio cuantitativo tiene como objetivo la medición y la cuantificación y usa métodos estadísticos para analizar los datos.

  1. Estudio de bioequivalencia

Un estudio de bioequivalencia se realiza para demostrar que dos fármacos o dos dosis distintas del mismo fármaco logran niveles de fármaco similar en sangre en la misma medida tras la administración y producen el mismo efecto en el punto al que se dirige la acción.

Para la autorización de los medicamentos genéricos, el concepto de bioequivalencia es fundamental para que se autorice el genérico, dado que se debe demostrar la bioequivalencia en relación con el medicamento de referencia (original).

  1. Estudio de eficacia posterior a la autorización

Véase también estudios de fase IV

  1. Estudio de farmacocinética

Los estudios de farmacocinética se utilizan para investigar cómo es el funcionamiento de un fármaco dentro del organismo.

Esto se logra determinar por lo general midiendo la concentración del fármaco en la sangre, la orina y los tejidos durante cierto tiempo determinado previamente. Suelen emplearse en las fases de descubrimiento o selección de sustancias con potencial terapéutico de un programa de desarrollo de fármacos.

  1. Estudio de farmacovigilancia posterior a la comercialización

Véase también estudios de fase IV

  1. Estudio de intervención

Una intervención es cuando realizo una acción con un objetivo determinado. Por lo tanto, un estudio de intervención es aquel en el que se realiza algún tipo de acción en los participantes (por ejemplo, la administración de un fármaco), con el objetivo de evaluarla.

En los ensayos clínicos, se trata del proceso de intervención de un nuevo fármaco o dosis para evaluar los efectos que este provoca en los participantes.

  1. Estudio de observación

Los estudios de observación son aquellos en que los investigadores obtienen conclusiones de una situación de la vida real, es decir, sin intervenir en las variables. Estas están fuera del control del investigador.

El investigador se limita a determinar qué es lo que quiere observar, pero no provoca situaciones para que aquello que quiere observar suceda.

  1. Estudio de cohortes

Los estudios de cohortes son aquellos en que se selecciona a un grupo de individuos de acuerdo a la posibilidad de que tengan un factor para desarrollar una enfermedad.

Por ejemplo se selecciona a un grupo de personas fumadoras y se los compara con otro grupo de similares características (edad, ciudad donde viven, etnia) que no fuma y se observa la prevalencia del cáncer de pulmón en ambos grupos

Suelen clasificarse en 2 grupos:

Estudios prospectivos de cohortes: los grupos de participantes se identifican antes de presentar ningún signo de la enfermedad y se les hace un seguimiento en el tiempo.

Estudios retrospectivos de cohortes: se usan datos ya recopilados con otros fines, por ejemplo, de historias clínicas.

Siguiendo con el ejemplo anterior: en el estudio prospectivo evaluaríamos cuantos fumadores tendrán cáncer de pulmón en los próximos años, mientras que en el retrospectivo, buscaremos en las historias clínicas de los pacientes en seguimiento y observaremos quienes de los pacientes fumadores han desarrollado cáncer de pulmón

  1. Estudio retrospectivo de casos y controles

Los estudios de casos y controles son aquellos en el que se utilizan datos existentes para comparar dos grupos. Por ejemplo, es posible comparar a las personas que padecen una enfermedad con un grupo de personas que no la padecen. El investigador debe determinar si hay alguna diferencia entre los dos grupos por lo que respecta a la exposición a posibles factores de riesgo.

Por ejemplo: buscaremos entre los pacientes con cáncer de Pulmón quienes han sido fumadores previamente.

  1. Estudio transversal

Un estudio transversal es un tipo de estudio de observación en el que el investigador no realiza ninguna intervención (como la administración de un fármaco). Los estudios transversales se usan principalmente para determinar cuántos casos de una enfermedad hay en una población en un momento determinado (lo que se denomina “prevalencia”). En Los estudios transversales se pueden realizar encuestas o cuestionarios o entrevistas.

  1. Evento adverso grave

Un evento adverso grave (EAG) es cualquier experiencia no deseada relacionada con el uso de un medicamento en un paciente. Se considera grave cuando el participante muere o sufre un acontecimiento potencialmente mortal; si debe ser hospitalizado (o permanecer bajo bastante tiempo bajo observación médica o si queda discapacitado. También se consideran eventos adversos graves si, por consecuencia de la toma de medicación, nacen niños con alguna malformación.

Los eventos adversos graves deben comunicarse a las autoridades en un plazo de tiempo estipulado (por ejemplo en las siguientes 48 hs.)

  1. D.A.

La FDA (Food and Drug Administration: Agencia de Alimentos y Drogas) es la agencia del gobierno de los Estados Unidos responsable de la regulación de alimentos (tanto para personas como para animales), medicamentos (humanos y veterinarios), cosméticos, aparatos médicos (humanos y animales), productos biológicos y derivados sanguíneos.

  1. Farmacocinética

La farmacocinética es el estudio de cómo el organismo “procesa” un fármaco (no confundir con farmacodinamia, donde evaluamos al fármaco sobre el organismo)

Para determinarlo, se estudian los siguientes efectos:

 

Absorción: cómo ingresa el fármaco al organismo (comprimidos, inyección muscular, en vena)

Distribución: hacia donde se dirige una vez que ingresó al organismo

Metabolismo: cómo se procesa dentro del cuerpo

Excreción: Cómo se elimina.

  1. Farmacodinamia

La farmacodinamia es la rama de la farmacología que estudia los efectos de un fármaco en el organismo. La farmacodinamia permite investigar los efectos biológicos y fisiológicos de un fármaco, y sus mecanismos de acción en los órganos y las células. Esto se logra mediante el estudio de:

Efecto primario: es el efecto fundamental terapéutico deseado de la droga.

Efecto placebo: son manifestaciones que no tienen relación con alguna acción realmente farmacológica.

Efecto indeseado: cuando el medicamento produce otros efectos, distintos al efecto buscado, no deseados con las mismas dosis a las que se produce el efecto terapéutico;

Efecto colateral: son efectos indeseados consecuencia directa de la acción principal del medicamento

Efecto secundario: son efectos adversos independientes de la acción principal del fármaco.
Efecto tóxico: es la consecuencia de una acción indeseada generalmente consecuencia de un exceso de dosis. Esto puede ser por cantidad de dosis ingerida o por cantidad de tiempo de exposición al fármaco (algunos fármacos ingeridos mayor cantidad de días de lo sugerido, dosis mayores a las máximas recomendadas, etc.).

  1. Farmacogenética

La farmacogenética es el estudio de las diferencias genéticas individuales para comprender cómo influyen los genes en la respuesta de una persona a los fármacos. Comprender cómo influyen las diferencias genéticas en el modo en el que se procesa un fármaco puede ayudar a los médicos a determinar con mayor precisión qué fármaco y qué dosis son óptimos para cada paciente en función de su respuesta.

  1. Farmacogenómica

La farmacogenómica es el estudio de genomas completos de personas para identificar los factores genéticos. Esa información se utiliza, por ejemplo, para saber cómo influye la información genética en la respuesta a un fármaco.

La farmacogenómica combina ciencias farmacéuticas tradicionales, como la bioquímica, con el conocimiento de las variaciones del ADN comunes del genoma humano.

  1. Farmacología

La farmacología es el estudio de las características, usos y efectos de los fármacos.

  1. Farmacoterapia

La farmacoterapia es el tratamiento de las enfermedades con fármacos

  1. Gen

Un gen es una unidad de información del ADN  considerado la unidad de almacenamiento de información genética y unidad de la herencia genética, pues transmite esa información a la descendencia. El conjunto de genes pertenecientes a una misma especie se define como genoma, mientras que la ciencia que lo analiza recibe el nombre de genética.

  1. Genética

La genética es la rama de la biología que se encarga del estudio de aquello es transmitido en sucesivas generaciones a través de los genes.

  1. Genómica

La genómica es la rama de la biología que estudia el genoma completo de un organismo mediante la secuenciación, el ensamblaje y el análisis de la función y estructura de su ADN. Los avances en el campo de la genómica han permitido un gran progreso para el conocimiento de diversas enfermedades. La investigación en el campo de la genómica permite desarrollar estrategias terapéuticas innovadoras y herramientas de toma de decisiones para los pacientes

  1. Genoma

El genoma es el conjunto completo de instrucciones genéticas de un organismo. Cada genoma contiene toda la información necesaria para la creación de un organismo y para permitir su crecimiento y desarrollo.

El genoma incluye los genes y las secuencias no codificantes de ADN y ARN. El genoma humano contiene aproximadamente 30 000 genes.

La Dra. Hernández Chico, en el proyecto genomamusic, representa el genoma humano de la siguiente manera: el genoma podría entenderse como un manual de instrucciones para una maquinaria muy compleja que es el ser humano. Cada tomo de ese manual, sería un cromosoma y cada página de ese libro, sería un gen.

  1. Genoterapia

La genoterapia es una técnica experimental que permite sustituir un gen defectuoso de una célula o añadir un nuevo gen para curar o prevenir una enfermedad.

Aunque la genoterapia es una opción de tratamiento prometedora para una serie de enfermedades, esta técnica aún se está investigando para confirmar su seguridad y eficacia. En la actualidad, la genoterapia solo se está probando para el tratamiento de enfermedades para las que no hay ninguna otra cura.

  1. Genotipo

El genotipo es el conjunto de genes de una persona, incluidas las variantes genéticas. Se trata del complejo génico(completo heredado de ambos progenitores. El genotipo determina las características hereditarias de una persona. El genotipo se puede determinar mediante la secuenciación del genoma de una persona.

  1. Medicamento genérico

Un medicamento genérico es aquel que se desarrolla de forma que sea idéntico a un medicamento que ya ha sido autorizado por las Autoridades Regulatorias, el cual se denomina “medicamento de referencia u original”.

Un medicamento genérico contiene los mismos principios activos que el medicamento de referencia y se administra a las mismas dosis para tratar las mismas enfermedades. No obstante, los ingredientes inactivos, la denominación, el aspecto y el envase del medicamento genérico pueden ser distintos de los del medicamento de referencia.

  1. Medicina basada en la evidencia

La medicina basada en la evidencia es la aplicación del método científico al ejercicio de la medicina mediante técnicas procedentes de la ciencia, la ingeniería y la estadística. Utiliza por ejemplo, la revisión sistemática de publicaciones científicas, análisis de beneficios y riesgos y ensayos controlados y aleatorizados.

  1. Mutación génica

Una mutación génica es una alteración permanente de la secuencia de ADN de la que se compone un gen.

El tamaño de las mutaciones varía, lo que afecta desde a un solo componente básico del ADN hasta a un gran segmento de un cromosoma con varios genes.

Las mutaciones génicas se clasifican de dos formas:

Las mutaciones de estirpe germinal: se heredan de un progenitor y están presentes durante toda la vida de una persona en cada célula del organismo y se transmiten como mutaciones hereditarias.

Las mutaciones somáticas: se producen en un momento dado durante la vida de una persona sólo en determinadas células y no en todas las células del organismo. Estos cambios se pueden deber a factores ambientales, como la radiación ultravioleta del sol

  1. Placebo

En los ensayos clínicos, un placebo es un medicamento que no contiene ningún principio activo. Los placebos no tienen ningún efecto médico conocido.

El “efecto placebo” es un beneficio o efecto secundario percibido por los pacientes que toman el placebo a pesar de que no se usa ningún fármaco.

La explicación científica del porqué algunas personas mejoran con el placebo es que hay efectos psicológicos o neurológicos que modifica la autopercepción de la salud de los individuos de acuerdo a ciertas cuestiones ambientales por ejemplo quien recomendó el medicamento; algunas formas de administración, por ejemplo personas que sienten que las cremas les hacen más efecto que las pastillas.

  1. Población del estudio

La población del estudio es el grupo de participantes en un estudio.

  1. Protocolo

El protocolo de un estudio es el documento que contiene datos fundamentales que hacen a la cientificidad y ética del estudio.

Este documento que contiene información sobre: los fundamentos, los objetivos, el diseño, el modo en que se seleccionarán los pacientes y el número de participantes necesario para demostrar aquello que se propone el estudio.

El protocolo es lo que evalúan los científicos antes de iniciar el estudio y los Comités de Ética. El protocolo es un compromiso de cómo se harán las cosas. Si se modifica, se genera un nuevo documento llamado enmienda al protocolo.

  1. Reclutamiento

El reclutamiento es el proceso usado por los investigadores para incluir a una serie de personas (participantes) en un estudio clínico. El reclutamiento se basa en los criterios de inclusión y exclusión documentados en el protocolo del estudio.

  1. Riesgo

El riesgo es la probabilidad de daños o lesiones resultantes de un estudio de investigación. Los daños o lesiones pueden ser físicos, psicológicos, sociales o económicos.

En un ensayo, un tratamiento nuevo puede tener efectos secundarios o riesgos no previstos por los investigadores. Ningún ensayo clínico está exento de riesgos. Los participantes deben conocer los beneficios y los riesgos antes de tomar una decisión acerca de su participación, descriptos en el consentimiento informado.

  1. Sesgo

El sesgo estadístico es un error sistemático provocado por distintos factores (que pueden estar en la recolección, el análisis, la interpretación o la revisión de los datos).

  1. Sistemas de codificación para el anonimato

A los participantes en un ensayo se les asignan códigos únicos para poder almacenarlos y gestionarlos correctamente.

Los sistemas de codificación tienen el objetivo del anonimato. Se usan códigos que no establecen ninguna relación con la información personal. Esto evita que se puedan identificar a una persona con cualquier método esfuerzo razonable.

  1. Tratamiento con células madre

El tratamiento con células madre, llamado también medicina regenerativa, consiste en el uso de células madre para tratar o prevenir una enfermedad o afección.